Tế bào gốc lưu trữ: từ khái niệm bảo hiểm sinh học đến chiến lược chủ động cho cả đời
Tế bào gốc lưu trữ là các tế bào được thu thập khi cơ thể còn khỏe mạnh, được xử lý và bảo quản dài hạn trong ngân hàng sinh học, nhằm giữ lại phiên bản trẻ trung của chính người đó để dùng cho những liệu pháp tế bào gốc và y học tái tạo trong tương lai, khi xuất hiện bệnh lý hoặc tổn thương mô cần được phục hồi ở mức độ cá thể hóa cao. Việc coi tế bào gốc như một dạng “bảo hiểm sinh học” không còn là khẩu hiệu tiếp thị mà đang trở thành một lựa chọn y khoa mang tính chiến lược. Ở tọa đàm trực tuyến về liệu pháp tế bào gốc, GS.TS.BS Nguyễn Thanh Liêm nhấn mạnh lưu trữ lúc cơ thể khỏe mạnh là “thời điểm vàng” để xây ngân hàng sinh học cá nhân. Cách tiếp cận này thay đổi tư duy chăm sóc sức khỏe: từ chờ bệnh xuất hiện sang chuẩn bị sẵn công cụ tái tạo ngay từ khi chưa mắc bệnh.
Hai nguồn tế bào gốc mới: tủy răng sữa và mô mỡ mở rộng cơ hội cho mọi lứa tuổi
Thông điệp quan trọng nhất từ GS Nguyễn Thanh Liêm là: cơ hội lưu trữ tế bào gốc không chỉ dành cho trẻ sơ sinh với máu cuống rốn nữa. Việc bỏ lỡ khoảnh khắc lúc chào đời không có nghĩa là mất luôn cơ hội bảo vệ dài hạn. Các chuyên gia từ Trung tâm y học tái tạo giới thiệu hai nguồn mới: tủy răng sữa cho trẻ 6–12 tuổi và mô mỡ cho người trưởng thành. Tủy răng sữa được gọi là “cơ hội chỉ có một lần”, bởi mỗi chiếc răng rụng tự nhiên mang theo tế bào gốc trung mô đa tiềm năng nhưng nếu không thu thập sẽ bị bỏ đi. Với người 20–40 tuổi, mô mỡ lại là “kho báu sinh học” vừa dồi dào, vừa ít xâm lấn, thậm chí có thể kết hợp với phẫu thuật tạo hình thành bụng để tách chiết mà không cần thêm thủ thuật riêng. Chính sự kết hợp này mở ra khả năng xây danh mục dự phòng sức khỏe cho cả gia đình, thay vì chỉ chăm lo cho thế hệ mới sinh.
Y học tái tạo: từ bệnh máu tới phổi, thần kinh và thoái hóa khớp
Không thể hiểu ý nghĩa của tế bào gốc lưu trữ nếu tách khỏi bức tranh rộng hơn của y học tái tạo. GS Nguyễn Thanh Liêm nhấn mạnh tế bào gốc khác với cách điều trị truyền thống chỉ kiểm soát triệu chứng: chúng có thể tự tái tạo và biệt hóa thành các loại tế bào chuyên biệt để sửa chữa tổn thương từ gốc. Ban đầu, ứng dụng tập trung vào bệnh lý huyết học, nhưng đến nay phạm vi đã mở rộng sang cơ xương khớp, thần kinh, miễn dịch và chuyển hóa. Theo PGS.TS Phạm Văn Phúc, thế giới đã có hơn 8.200 thử nghiệm lâm sàng liên quan đến tế bào gốc trên hơn 100 tình trạng bệnh lý, trong đó bệnh về máu được nghiên cứu nhiều nhất; các thử nghiệm cũng bao phủ bệnh phổi, tim mạch, bệnh tự miễn, đái tháo đường và thoái hóa khớp. Việc Viện Tế bào gốc chuẩn bị thử nghiệm iMSC trong điều trị thoái hóa khớp vào năm 2027 cho thấy khát vọng đưa liệu pháp này vào những bệnh mạn tính, phổ biến chứ không chỉ bệnh hiếm.
Nút thắt chuẩn hóa và chứng minh hiệu quả: tại sao chưa thể dùng rộng rãi?
Sự hào hứng quanh liệu pháp tế bào gốc dễ khiến công chúng kỳ vọng quá sớm. Thực tế, PGS Phạm Văn Phúc nhấn mạnh rõ: nuôi được nhiều tế bào gốc chưa đủ để tạo thành thuốc. Tế bào từ các nguồn khác nhau, thậm chí từ các người hiến khác nhau, có thể khác chất lượng, gây khó cho việc tạo ra sản phẩm hiệu quả đồng đều. Khi tăng sinh trong phòng thí nghiệm, tế bào có thể lão hóa, biệt hóa hoặc tiềm ẩn nguy cơ sinh u, đột biến, thải ghép và đáp ứng miễn dịch bất lợi. Ngay cả trên thị trường quốc tế, đã có 39 sản phẩm thuộc nhóm liệu pháp tế bào được phê duyệt, nhưng một số như Alofisel hay HeartSheet phải rút hoặc bị thu hồi khi dữ liệu trên quy mô lớn không chứng minh hiệu quả vượt trội. Câu chuyện Ryoncil từng bị từ chối vì chưa kiểm soát tốt phương pháp đánh giá hoạt lực cũng là lời nhắc rằng chuẩn hóa như dược phẩm là điều bắt buộc, không phải lựa chọn.
Việt Nam trên bản đồ y học tái tạo: cơ hội dẫn đầu gắn với trách nhiệm khoa học
Điểm đáng chú ý là các cuộc thảo luận này không diễn ra ngoài Việt Nam, mà ngay tại những diễn đàn khoa học trong nước. Hội thảo SCI TechUpdate lần thứ 3 mang chủ đề “Tế bào gốc Việt Nam trong kỷ nguyên vươn mình”, do Viện Tế bào gốc phối hợp với các đơn vị nghiên cứu và bệnh viện lớn tổ chức. Ở góc độ ứng dụng, hệ sinh thái từ nghiên cứu, lưu trữ đạt chuẩn quốc tế AABB đến triển khai lâm sàng, với hơn 1.000 bệnh nhân được ghép tế bào gốc và hơn 60 công trình khoa học công bố quốc tế, cho thấy một trung tâm trong nước đã định hình vị thế tiên phong tại Đông Nam Á. Theo PGS Phạm Văn Phúc, tương lai của liệu pháp tế bào gốc cần tập trung vào năm hướng: chuẩn hóa như dược phẩm, sản xuất quy mô lớn, bảo vệ đa lớp, đưa liệu pháp đến đúng đích và phát triển các liệu pháp không tế bào. Nếu kết nối tầm nhìn đó với chiến lược tế bào gốc lưu trữ cá nhân, Việt Nam có cơ hội trở thành điểm đến nghiên cứu và ứng dụng y học tái tạo, miễn là sự phát triển luôn gắn với kiểm chứng khoa học nghiêm ngặt và minh bạch.
