Tế bào gốc Việt Nam: Thành tựu nghiên cứu chưa hóa thành lợi ích cho đa số người bệnh
Tế bào gốc là những tế bào đặc biệt có khả năng tự phân chia và biệt hóa thành nhiều loại tế bào khác nhau, được kỳ vọng mở ra hướng điều trị mới cho nhiều bệnh lý mạn tính và thoái hóa, song tại Việt Nam khoảng cách giữa năng lực nghiên cứu và ứng dụng lâm sàng vẫn còn rất lớn. Hội thảo SCI TechUpdate lần thứ 3 có chủ đề “Tế bào gốc Việt Nam trong kỷ nguyên vươn mình”, cho thấy giới khoa học trong nước đã bước vào giai đoạn làm chủ nhiều công nghệ tế bào gốc. Nhưng nghịch lý là phần lớn người bệnh vẫn khó tiếp cận điều trị tế bào gốc, dù các kết quả nghiên cứu trong và ngoài nước mang lại nhiều tín hiệu khả quan. Vấn đề không nằm ở chỗ nuôi được tế bào, mà ở chỗ biến chúng thành sản phẩm y tế an toàn, ổn định và được phép sử dụng rộng rãi.
Từ phòng thí nghiệm đến ứng dụng lâm sàng: rào cản nằm ở chuẩn hóa và kiểm soát chất lượng
Trên thế giới hiện có hơn 8.200 thử nghiệm lâm sàng liên quan đến tế bào gốc trên hơn 100 tình trạng bệnh lý. Điều đó chứng minh tiềm năng của điều trị tế bào gốc, nhưng cũng phơi bày sự phức tạp: kết quả tốt trong giai đoạn đầu thường khó lặp lại trên quần thể người bệnh lớn. PGS.TS Phạm Văn Phúc nhấn mạnh rằng nuôi được tế bào gốc chưa đủ để tạo thành thuốc điều trị; quá trình nuôi cấy có thể khiến tế bào thay đổi chất lượng, lão hóa hoặc biệt hóa ngoài ý muốn. Khi nguồn lấy từ tủy xương, dây rốn hay mô mỡ khác nhau, chất lượng tế bào giữa người hiến và giữa các lô sản xuất cũng không đồng đều. Nếu không dược phẩm hóa – nghĩa là phải chuẩn hóa hoạt lực, độ ổn định và tính an toàn – thì ứng dụng lâm sàng khó có thể mở rộng một cách có trách nhiệm.
Các ví dụ quốc tế cho thấy: cấp phép không phải là đích cuối cùng
Ngay cả những thị trường đi đầu vẫn liên tục điều chỉnh cách quản lý liệu pháp tế bào gốc. Một số sản phẩm từng được phê duyệt đã bị rút khỏi thị trường sau khi nghiên cứu quy mô lớn không chứng minh được hiệu quả rõ ràng so với giả dược. Giấy phép có điều kiện, như hai sản phẩm iPSC cho Parkinson và suy tim nặng được Nhật Bản phê duyệt, đồng nghĩa với việc nhà phát triển phải tiếp tục nghiên cứu, báo cáo kết quả; nếu hiệu quả không được chứng minh, giấy phép có thể bị thu hồi. Trường hợp Ryoncil ở Mỹ cũng cho thấy hồ sơ có dữ liệu lâm sàng tốt vẫn có thể bị từ chối khi chưa đáp ứng đầy đủ yêu cầu kiểm soát chất lượng và đánh giá hoạt lực giữa các lô sản xuất. Bài học cho Việt Nam là: không thể rút ngắn những bước kiểm chứng khắt khe chỉ vì áp lực nhu cầu điều trị.
Thoái hóa khớp và các hướng mới: tiềm năng lớn nhưng cần đi chậm mà chắc
Thoái hóa khớp được xem là một trong những bệnh lý có nhiều hy vọng hưởng lợi từ điều trị tế bào gốc, đặc biệt với sự xuất hiện của iPSC và iMSC có khả năng sản xuất với số lượng lớn và kiểm soát chất lượng tốt hơn. Viện Tế bào gốc dự kiến tiến hành thử nghiệm lâm sàng iMSC trong điều trị thoái hóa khớp vào năm 2027, song đây mới chỉ là kế hoạch nghiên cứu chứ chưa phải phương pháp được chứng minh hiệu quả để dùng rộng rãi. Cùng với đó là hướng phát triển các sản phẩm không chứa tế bào như exosome, bao gồm công nghệ xịt mũi hỗ trợ di chứng sau tai biến; dù đã vào thử nghiệm lâm sàng giai đoạn 2, 3, đến thời điểm báo cáo vẫn chưa được cấp phép lưu hành. Điều này cho thấy hệ thống quản lý đang cố giữ cân bằng giữa khuyến khích đổi mới và bảo vệ người bệnh.
Để người bệnh tiếp cận điều trị tế bào gốc: cần một cuộc chuyển dịch tư duy
Nếu Việt Nam muốn “tế bào gốc Việt Nam trong kỷ nguyên vươn mình” trở thành hiện thực chứ không chỉ là khẩu hiệu, hệ thống nghiên cứu và quản lý phải thay đổi cách tiếp cận. Theo PGS.TS Phạm Văn Phúc, tương lai của liệu pháp tế bào gốc cần tập trung vào năm hướng: chuẩn hóa như dược phẩm, sản xuất ở quy mô lớn, bảo vệ đa lớp, đưa liệu pháp đến đúng đích và phát triển các liệu pháp không tế bào. Cốt lõi là mỗi lô sản phẩm đưa đến người bệnh phải được kiểm soát chất lượng và chứng minh hiệu quả chứ không dừng lại ở khả năng nuôi được nhiều tế bào. Muốn vậy, cơ quan quản lý, nhà khoa học, bệnh viện và doanh nghiệp phải cùng xây dựng tiêu chuẩn chung, đồng thời chấp nhận rằng khoa học nghiêm túc cần thời gian. Chỉ khi ưu tiên an toàn và hiệu quả lâu dài hơn sự vội vã, điều trị tế bào gốc mới có cơ hội đi từ phòng thí nghiệm ra đời sống một cách bền vững.
