AI phát triển thuốc: Từ khái niệm đến cuộc đua ung thư
AI phát triển thuốc là việc dùng các thuật toán học máy và dữ liệu y sinh quy mô lớn để dự đoán, thiết kế và tối ưu phân tử thuốc, nhằm rút ngắn thời gian, giảm chi phí và tăng tỷ lệ thành công trong nghiên cứu dược, đặc biệt với các bệnh phức tạp như ung thư. Trong bức tranh đó, những startup ung thư Việt và các doanh nhân gốc Việt đang âm thầm chen chân vào chuỗi giá trị toàn cầu, không chỉ làm dịch vụ mà tham gia trực tiếp vào khâu cốt lõi: thiết kế phân tử, tối ưu thử nghiệm tiền lâm sàng và hỗ trợ các trung tâm ung thư trên nhiều châu lục. Đây không còn là câu chuyện “làm AI cho có”, mà là bài kiểm tra xem machine learning y sinh có đủ sức thay đổi cách thế giới tìm thuốc mới hay không.
Voronoi và VRN10, VRN11: Khi AI bước vào thử nghiệm lâm sàng
Voronoi là ví dụ điển hình cho tham vọng dùng AI phát triển thuốc ung thư ở quy mô công ty niêm yết. Doanh nhân Hyuntae Kim, với nền tảng tài chính, trở thành CEO và cổ đông lớn nhất của Voronoi sau khi tham gia công ty được em trai thành lập năm 2015, trước khi doanh nghiệp này lên sàn KOSDAQ. Điểm khác biệt của Voronoi nằm ở nền tảng VORONOMICS, hệ thống thiết kế thuốc dùng dữ liệu và AI để tìm kiếm, tối ưu các hợp chất tiềm năng, dựa trên hàng trăm nghìn điểm dữ liệu thử nghiệm nhằm rút ngắn quá trình phát hiện ứng viên thuốc. Hai chương trình nổi bật là VRN11 và VRN10, đều nhắm vào ung thư. VRN11 được phát triển như thuốc nhắm trúng đích thế hệ mới cho ung thư phổi không tế bào nhỏ có đột biến EGFR, đang được thử nghiệm trên cả bệnh nhân chưa điều trị và đã thất bại với thuốc thế hệ trước.
Tại Hội nghị Thế giới về Ung thư phổi, Voronoi công bố dữ liệu cập nhật của VRN11 với tỷ lệ kiểm soát bệnh 96,8% ở nhóm bệnh nhân đã điều trị nhiều lần và đáp ứng khách quan 100% ở 6 bệnh nhân mang đột biến C797S tại mức liều điều trị, nhưng đây vẫn là dữ liệu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu và chưa đồng nghĩa với việc thuốc đã được chứng minh hiệu quả hoặc được cấp phép lưu hành. Ứng viên VRN10 thì nhắm vào HER2, được thử nghiệm trên bệnh nhân có khối u rắn HER2 dương tính, với tín hiệu hoạt tính chống khối u ở một số bệnh nhân từng dùng liệu pháp nhắm trúng đích HER2 và đang được đánh giá khả năng tác động đến tổn thương di căn não. Đến tháng 9, VRN11 đã mở rộng thử nghiệm quốc tế, được phê duyệt kế hoạch tại Australia, Hong Kong và Singapore, trong khi hồ sơ tại Canada được Voronoi tự nguyện rút để bổ sung dữ liệu theo yêu cầu cơ quan quản lý và dự kiến nộp lại.
Drylab AI: Tác nhân AI y sinh và dấu ấn cựu sinh viên Việt
Nếu Voronoi cho thấy AI phát triển thuốc ở phía “big pharma”, thì Drylab lại đại diện cho làn sóng startup ung thư Việt gắn với hệ sinh thái giáo dục mới. Drylab do Phan Nhật Huy – cựu sinh viên khóa 1 một trường đại học tư nhân lớn – đồng sáng lập, vừa hoàn tất vòng gọi vốn hạt giống với nhà đầu tư khu vực dẫn dắt. Công ty phát triển các tác nhân AI có thể tự thực hiện nghiên cứu mà không cần nhà khoa học liên tục đưa ra câu lệnh hay giám sát từng nhiệm vụ; các tác nhân này hiểu mục tiêu, xây dựng chiến lược và lựa chọn trong hơn 800 công cụ, cơ sở dữ liệu khoa học tích hợp để tiến hành thí nghiệm. Drylab huấn luyện mô hình AI trên các lần phân tích khoa học thực tế, để hệ thống học từ quyết định và sai sót phương pháp, rồi điều chỉnh quy trình nghiên cứu.
Điểm đáng chú ý là Drylab không chỉ dừng ở demo. Nền tảng ra mắt vào tháng 2 đã có khách hàng trả phí là doanh nghiệp dược phẩm, trung tâm ung thư, viện nghiên cứu y sinh và trường đại học tại Mỹ, châu Âu và châu Á. Đây là bằng chứng hiếm hoi cho thấy một nền tảng AI y sinh gắn với nhân sự Việt có thể bước vào chuỗi giá trị toàn cầu, thay vì chỉ phục vụ thị trường nội địa. Drylab có thể được triển khai ngay trên hạ tầng của doanh nghiệp dược hoặc tổ chức nghiên cứu, cho phép họ phát triển tác nhân AI tự chủ phục vụ nghiên cứu khoa học, đồng thời bảo vệ dữ liệu và các phát hiện của mình. Nguồn vốn mới sẽ được dùng để mở rộng nhân sự, tăng cường đội ngũ kỹ thuật – sinh học, tuyển dụng kinh doanh và đáp ứng các điều kiện chứng nhận bảo mật, tuân thủ khi phục vụ tổ chức nghiên cứu lớn.
Tác động với bệnh nhân và bài học cho startup Việt
Với người bệnh ung thư, câu hỏi quan trọng không phải là AI phát triển thuốc nghe có “ngầu” hay không, mà là liệu họ có được tiếp cận thuốc tốt hơn, sớm hơn. Nền tảng VORONOMICS dùng hàng trăm nghìn điểm dữ liệu thử nghiệm để rút ngắn quá trình phát hiện ứng viên thuốc, trong khi các tác nhân AI của Drylab giúp tăng tốc từ câu hỏi sinh học đến phát hiện đã kiểm chứng. Nếu những hệ thống này hoạt động như kỳ vọng, bệnh nhân có thể hưởng lợi từ việc xuất hiện thêm các thuốc nhắm trúng đích mới, hoặc từ việc các trung tâm ung thư có công cụ phân tích dữ liệu tốt hơn để thiết kế thử nghiệm lâm sàng. Tuy vậy, con đường từ một ứng viên thuốc đến sản phẩm thương mại thành công vẫn rất dài, đầy rủi ro khoa học, thử nghiệm lâm sàng và phê duyệt quản lý.
Câu chuyện của Voronoi và Drylab cũng gửi vài thông điệp thẳng thắn cho hệ sinh thái startup Việt. Thứ nhất, AI chỉ có giá trị khi gắn với bài toán cụ thể – ở đây là ung thư, nơi dữ liệu phức tạp nhưng nhu cầu cấp bách. Thứ hai, người sáng lập phải kết hợp nhiều năng lực: Hyuntae Kim mang kinh nghiệm tài chính vào công nghệ sinh học, còn Drylab kết hợp đội ngũ kỹ thuật và sinh học. Thứ ba, dữ liệu và nền tảng riêng là lợi thế cạnh tranh, không thể chỉ dựa vào công cụ có sẵn. Và cuối cùng, startup cần tỉnh táo phân biệt giữa kỳ vọng thị trường với kết quả kinh doanh thực: giá trị bền vững chỉ đến khi công nghệ vượt qua thử nghiệm, được phê duyệt và tạo doanh thu thực sự.
