AI phát triển thuốc ung thư: cuộc đua mới giữa dữ liệu và phòng lab
AI phát triển thuốc là cách dùng trí tuệ nhân tạo và dữ liệu y sinh quy mô lớn để thiết kế, sàng lọc và tối ưu ứng viên thuốc, nhằm rút ngắn thời gian nghiên cứu, giảm số thí nghiệm lặp lại trong phòng lab và tạo ra các liệu pháp nhắm trúng đích hiệu quả hơn cho bệnh nhân ung thư. Trong vài năm gần đây, làn sóng startup dược phẩm dùng AI không còn là câu chuyện lý thuyết mà đã bước vào giai đoạn có khách hàng trả phí, có dữ liệu thử nghiệm lâm sàng và có nhà đầu tư chấp nhận rủi ro dài hạn. Điều này cho thấy hệ sinh thái công nghệ sinh học đang dịch chuyển: giá trị không nằm ở một thuật toán đơn lẻ, mà ở khả năng biến mô hình AI thành nền tảng gắn chặt với bài toán thuốc ung thư và quy trình thử nghiệm lâm sàng.
Drylab AI: huy động vốn AI để biến dữ liệu y sinh thành sản phẩm có khách hàng
Drylab AI, do Phan Nhật Huy – cựu sinh viên khóa đầu VinUni – đồng sáng lập, đang đi theo hướng xây dựng tác nhân AI có thể tự thực hiện nhiều công đoạn nghiên cứu khoa học một cách tự chủ, giảm sự phụ thuộc vào việc con người phải liên tục đưa ra chỉ dẫn hoặc giám sát từng bước. Đây là một bước tiến quan trọng trong huy động vốn AI cho lĩnh vực y sinh: nhà đầu tư không chỉ mua câu chuyện "AI phát triển thuốc" mà yêu cầu nền tảng phải xử lý được mục tiêu nghiên cứu, chọn phương pháp, dùng hơn 800 công cụ và cơ sở dữ liệu tích hợp, rồi tự phân tích, diễn giải kết quả và điều chỉnh cách tiếp cận. Ra mắt từ tháng 2, Drylab đã có khách hàng trả phí là doanh nghiệp dược phẩm, trung tâm ung thư, viện nghiên cứu y sinh và trường đại học tại Mỹ, châu Âu và châu Á. Việc nền tảng được triển khai trực tiếp trên hạ tầng của doanh nghiệp dược phẩm hoặc tổ chức nghiên cứu giúp khách hàng kiểm soát dữ liệu, bảo vệ kết quả nghiên cứu và tạo điều kiện đáp ứng các tiêu chuẩn bảo mật quốc tế mà các tổ chức quy mô lớn đặt ra.
Voronoi và VRN10, VRN11: khi startup dược phẩm bước ra sân chơi thử nghiệm lâm sàng
Nếu Drylab cho thấy AI có thể trở thành "trợ lý nghiên cứu" thì Voronoi chứng minh một startup dược phẩm dựa trên AI hoàn toàn có thể đưa ứng viên thuốc ung thư vào thử nghiệm lâm sàng. Điểm khác biệt của Voronoi nằm ở VORONOMICS, nền tảng thiết kế thuốc sử dụng dữ liệu và AI để tìm kiếm, tối ưu các hợp chất tiềm năng. Hai chương trình nổi bật là VRN11 – thuốc nhắm trúng đích thế hệ mới cho ung thư phổi không tế bào nhỏ có đột biến EGFR – và VRN10 nhắm vào HER2, đang được thử nghiệm ở bệnh nhân có khối u rắn HER2 dương tính. VRN11 đã bước vào dữ liệu thử nghiệm lâm sàng giai đoạn đầu với tỷ lệ kiểm soát bệnh 96,8% ở nhóm bệnh nhân đã điều trị nhiều lần và đáp ứng khách quan 100% ở 6 bệnh nhân mang đột biến C797S tại mức liều điều trị. Tuy nhiên, Voronoi thừa nhận đây vẫn là dữ liệu giai đoạn đầu, chưa đồng nghĩa với việc thuốc đã được chứng minh hiệu quả hoặc được cấp phép lưu hành.
Từ dữ liệu đến phê duyệt: AI không thể bỏ qua đường dài thử nghiệm lâm sàng
Dù AI phát triển thuốc có thể rút ngắn giai đoạn thiết kế phân tử, con đường từ phòng lab đến phê duyệt vẫn là một chuỗi thử nghiệm lâm sàng dài và tốn kém. VRN11 hiện đã mở rộng thử nghiệm quốc tế, được phê duyệt kế hoạch tại Australia, Hong Kong và Singapore, đồng thời Voronoi đang mở rộng sang các thị trường khác. Riêng tại Canada, công ty từng nộp hồ sơ thử nghiệm vào tháng 8 nhưng sau đó tự nguyện rút hồ sơ để bổ sung dữ liệu theo yêu cầu của cơ quan quản lý và dự kiến nộp lại. Câu chuyện này là lời nhắc rõ ràng: dữ liệu do AI tạo ra phải đi qua lưới lọc khắt khe của cơ quan quản lý, từ an toàn, hiệu quả đến minh bạch. Với Drylab, việc đầu tư đáp ứng các yêu cầu về chứng nhận bảo mật và tuân thủ được xem là điều kiện để phục vụ các tổ chức nghiên cứu quy mô lớn. Nói cách khác, AI không thể thay thế chuẩn mực khoa học và quy định, mà phải hòa vào chúng.
Bài học cho hệ sinh thái khởi nghiệp Việt Nam: chọn đường dài, không chọn câu chuyện đẹp
Từ Drylab đến Voronoi, có ít nhất năm bài học đáng để startup Việt suy ngẫm. Thứ nhất, công nghệ AI chỉ tạo ra giá trị lớn khi gắn với một bài toán thực tế rõ ràng – ở đây là phát hiện và phát triển thuốc ung thư, không phải một nền tảng "đa năng" mơ hồ. Thứ hai, người sáng lập cần kết hợp nhiều năng lực: Hyuntae Kim mang kinh nghiệm tài chính vào lĩnh vực công nghệ sinh học, trong khi đội ngũ Drylab kết hợp kỹ thuật, sinh học và kinh doanh. Thứ ba, đầu tư vào startup dược phẩm dùng AI đồng nghĩa với chấp nhận thời gian rất dài để tạo kết quả; từ ý tưởng đến sản phẩm thương mại có thể kéo dài nhiều năm. Thứ tư, dữ liệu và nền tảng riêng như VORONOMICS hay hệ thống AI nội bộ của Drylab có thể trở thành lợi thế cạnh tranh, thay vì chỉ dùng công cụ có sẵn. Cuối cùng, doanh nhân cần phân biệt giá trị thị trường với kết quả kinh doanh thực tế: cổ phiếu Voronoi từng tăng mạnh, đưa Hyuntae Kim vào nhóm tỷ phú, nhưng giá trị bền vững chỉ đến khi thuốc vượt qua thử nghiệm, được phê duyệt và tạo doanh thu.
