Khi đáp ứng thuốc cá nhân trở thành câu hỏi trung tâm
Dược lâm sàng cá thể hóa là cách tiếp cận điều trị dựa trên đặc điểm riêng của từng người bệnh – từ di truyền, chức năng gan thận đến mô hình dược động học – nhằm dự báo đáp ứng thuốc cá nhân, tối ưu hiệu quả và giảm tối đa nguy cơ tác dụng bất lợi trong thực hành lâm sàng hiện đại. Trong hành trình nghiên cứu, PGS.TS.BS Nguyễn Thị Thu Phương nhận thấy cùng một loại thuốc, cùng liều dùng nhưng mỗi người bệnh lại có đáp ứng khác nhau: người đạt hiệu quả, người không cải thiện, thậm chí có người gặp dị ứng nghiêm trọng. Thay vì chấp nhận đó như một “bí ẩn” y học, chị chọn biến câu hỏi ấy thành định hướng nghề nghiệp: dùng khoa học để giải mã vì sao cơ thể mỗi người nói một “ngôn ngữ thuốc” khác nhau, và làm thế nào để bác sĩ nghe hiểu ngôn ngữ đó ngay từ khâu kê đơn.
Giải mã đáp ứng thuốc bằng gen, mô hình và dữ liệu
Điểm nhất quán trong nghiên cứu của Thu Phương là không dừng ở lý thuyết mà đi thẳng vào những vấn đề rất cụ thể của thực hành y khoa Việt Nam. Với allopurinol – thuốc điều trị gout – chị chỉ ra người mang biến thể gen HLA-B*58:01 có nguy cơ cao gặp phản ứng da nghiêm trọng so với người không mang biến thể này; xét nghiệm di truyền trước điều trị giúp nhận diện nguy cơ, hỗ trợ bác sĩ chọn thuốc phù hợp và hạn chế biến chứng cho người bệnh. Từ trăn trở đó, chị cùng cộng sự phát triển bộ xét nghiệm phát hiện các biến thể di truyền liên quan đến phản ứng có hại nghiêm trọng do thuốc, dự kiến hoàn thành nghiên cứu vào giữa năm 2028 và chuyển giao cho đơn vị sản xuất, với kỳ vọng chủ động nguồn cung trong nước, giảm chi phí và mở rộng khả năng tiếp cận xét nghiệm. Đây không chỉ là một sản phẩm phòng lab mà là “công cụ dịch” giúp bác sĩ đọc được tín hiệu di truyền của từng bệnh nhân trước khi kê đơn.
Từ vancomycin đến cảnh báo liều theo chức năng thận
Cá thể hóa điều trị không phải khẩu hiệu mà là những con số rất cụ thể trên giường bệnh. Khi nghiên cứu vancomycin – kháng sinh quan trọng trong điều trị nhiễm khuẩn nặng – nhóm của Thu Phương ghi nhận: ở lần định lượng đầu tiên, chỉ khoảng 40% người bệnh đạt nồng độ vancomycin mục tiêu theo tiêu chí nghiên cứu. Câu hỏi đặt ra là: nếu phác đồ chuẩn chỉ phù hợp với chưa đến một nửa bệnh nhân, liệu chúng ta có thể tiếp tục kê đơn theo “mẫu số chung” mà bỏ qua phần còn lại? Từ dữ liệu đó, chị xây dựng và kiểm định các mô hình dự báo, ứng dụng mô hình hóa dược động học, dược di truyền học, học máy và hệ thống hỗ trợ quyết định lâm sàng để giúp bác sĩ lựa chọn, điều chỉnh liều phù hợp hơn với từng người bệnh. Một kết quả đã đi vào thực tế là công cụ cảnh báo hiệu chỉnh liều thuốc theo chức năng thận, tích hợp trực tiếp vào phần mềm kê đơn điện tử, giúp bác sĩ nhận diện nguy cơ kê liều chưa phù hợp ngay tại thời điểm chỉ định, thay vì rà soát muộn. Đó là cách chị biến dữ liệu thành lá chắn bảo vệ an toàn sử dụng thuốc.
Đưa nghiên cứu y dược Việt Nam đến gần người bệnh và thế hệ trẻ
Thu Phương thường nhắc rằng một kết quả nghiên cứu chỉ có ý nghĩa khi giúp bác sĩ ra quyết định phù hợp và bảo đảm an toàn cho người bệnh. Đến nay, chị là tác giả, đồng tác giả của hơn 100 công trình khoa học, trong đó có hơn 40 bài báo quốc tế thuộc hệ thống ISI/Scopus. Nhưng điều chị quan tâm không phải là con số ấn tượng ấy, mà là khả năng chuyển chúng thành công cụ cụ thể trong quy trình điều trị, góp phần giải quyết các vấn đề thực tế của ngành y. Dự án PharmAI-Safe – khởi nguồn từ một đề tài sinh viên – là ví dụ điển hình: dùng hình ảnh đơn thuốc, kết hợp kiến thức dược lâm sàng với trí tuệ nhân tạo để hỗ trợ dược sĩ phát hiện nhanh tương tác thuốc chống chỉ định, với dữ liệu được kiểm định và cảnh báo phải có căn cứ khoa học. Cùng lúc, chị xây dựng môi trường nghiên cứu nơi 34 trong 40 cán bộ là nữ (85%), với 22 người có trình độ từ thạc sĩ trở lên và 4 nghiên cứu sinh. Đó là cách chị mở rộng tác động của nghiên cứu y dược Việt Nam: không chỉ qua bài báo, mà qua thế hệ trẻ và những ứng dụng chạm trực tiếp vào đơn thuốc của người bệnh.
Giải thưởng Phụ nữ Việt Nam và thông điệp về tương lai cá thể hóa điều trị
Năm 2026 đánh dấu một cột mốc quan trọng: PGS.TS.BS Nguyễn Thị Thu Phương là một trong 12 cá nhân được trao Giải thưởng Phụ nữ Việt Nam, ghi nhận đóng góp của chị trong nghiên cứu và đào tạo lĩnh vực y dược. Giải thưởng không chỉ là vinh danh cá nhân, mà là sự công nhận cho hướng đi dược lâm sàng cá thể hóa ở Việt Nam – một lĩnh vực còn mới nhưng có tiềm năng thay đổi cách chúng ta kê đơn, theo dõi và đánh giá điều trị. Từ bộ xét nghiệm di truyền đến mô hình dự báo tổn thương gan, giảm tiểu cầu miễn dịch do thuốc hay nguy cơ không đáp ứng điều trị, thông điệp chị gửi đi khá rõ: y học chính xác không phải đặc quyền của các trung tâm nghiên cứu lớn trên thế giới, mà có thể và cần được xây dựng từ chính dữ liệu, bệnh nhân và điều kiện thực tế của Việt Nam. Tương lai an toàn sử dụng thuốc sẽ phụ thuộc vào việc chúng ta có dám rời bỏ tư duy “một phác đồ cho tất cả” để chấp nhận sự khác biệt của từng cơ thể, và đầu tư nghiêm túc cho những nhà khoa học đang âm thầm nối phòng lab với phòng khám.
