Khám phá thuốc mới: cuộc sàng lọc khổng lồ 8.000 phân tử cho một cơ hội
Khám phá thuốc mới là quá trình dài nhiều năm, trong đó các nhà khoa học thiết kế, tổng hợp và sàng lọc hàng nghìn phân tử hóa học để tìm ra một phân tử vừa có hiệu quả sinh học, vừa đủ an toàn để bước vào thử nghiệm lâm sàng trên người, đòi hỏi kiểm chứng nghiêm ngặt về hoạt tính, chọn lọc, độ độc và cách cơ thể hấp thu, phân bố và thải trừ. Theo Giáo sư David MacMillan, hành trình này thường kéo dài 7–8 năm trước khi tìm được một phân tử đủ tiềm năng bước vào thử nghiệm lâm sàng. Trong khoảng thời gian đó, các nhóm nghiên cứu có thể phải tạo ra tới 8.000 phân tử khác nhau để chọn đúng một ứng viên dược phẩm. Con số lạnh lùng này nói lên một thực tế: thuốc “thần kỳ” trên tay bệnh nhân là kết quả của một cuộc thanh lọc tàn khốc, chứ không phải phép màu.
Giải Nobel hóa học và cuộc mở rộng không gian hóa học cho thuốc tương lai
Sự xuất hiện của Giáo sư David MacMillan, chủ nhân Giải Nobel hóa học 2021, trong chuỗi InnovaConnect không chỉ là một sự kiện học thuật mà còn là lời khẳng định: muốn có thuốc tốt hơn, phải có hóa học tốt hơn. Ông chia sẻ về xúc tác hữu cơ bất đối xứng và cách dùng các phân tử hữu cơ làm chất xúc tác để xây dựng quy trình tổng hợp hiệu quả, an toàn và bền vững hơn cho dược phẩm. Đồng thời, ông giới thiệu xúc tác quang dùng ánh sáng khả kiến để tạo liên kết mới – một cách mở rộng “không gian hóa học”, giúp tiếp cận những cấu trúc phân tử vốn quá phức tạp hoặc khó tạo ra bằng phương pháp truyền thống. Khi hóa học mở khóa những phân tử chưa từng tồn tại, đường ống khám phá thuốc mới không chỉ rộng hơn về số lượng lựa chọn, mà còn sâu hơn về chất lượng ứng viên.
Từ phân tử đến thuốc: khi tổng hợp, tối ưu và kiểm chứng phải song hành
Điểm thẳng thắn nhất tại InnovaConnect là câu nhắc: tạo ra một phân tử mới chỉ là bước đầu tiên, hoàn toàn không đồng nghĩa đã có một ứng viên thuốc. Giáo sư Nguyễn Thành Vinh nhấn mạnh hướng tiếp cận ngược: thay vì luôn xây phân tử từ đầu, có thể sửa trực tiếp trên những phân tử phức tạp sẵn có bằng các kỹ thuật functional hóa giai đoạn muộn và điều chỉnh khung phân tử, tiết kiệm thời gian nhưng vẫn mở được cửa tới phân tử có hoạt tính sinh học mới. Ở phía công nghiệp, Tiến sĩ Jean Kim nhắc một sự thật khó chịu: nếu không đánh giá sớm hoạt tính, độ chọn lọc, độc tính và dược động học đường uống, có thể tốn nhiều năm và nguồn lực cho một phân tử “đẹp” về mặt hóa học nhưng vô dụng trên lâm sàng. Nói cách khác, khoa học phân tử mà không gắn với thực tế dược học sẽ thất bại ở vạch xuất phát.
Vật liệu tiên tiến và bài kiểm tra thực tế: từ MOFs đến câu hỏi về tính bền vững
Ở chặng cuối InnovaConnect, câu chuyện chuyển sang vật liệu khung cơ–kim (Metal–Organic Frameworks – MOFs), nơi PGS-TS Đoàn Lê Hoàng Tân cho thấy biên giới khám phá thuốc không chỉ nằm ở phân tử hoạt chất mà còn ở “chiếc xe” vận chuyển chúng. MOFs có cấu trúc điều chỉnh được, nên đang được nghiên cứu cho phân phối thuốc, điều trị ung thư, cảm biến sinh học và xúc tác. Nhưng ông cảnh báo một điểm mà giới nghiên cứu thường né tránh: khoảng cách giữa kết quả đẹp trong phòng thí nghiệm và ứng dụng thực tiễn vẫn còn rất lớn. Vật liệu không chỉ cần “hoạt tính” mà phải ổn định, sản xuất được, giá thành chấp nhận được, tương thích sinh học và an toàn trong điều kiện dùng ngoài đời thật. Câu chuyển từ “có tác dụng không?” sang “có hoạt động bền vững ngoài đời không?” là bước trưởng thành mà hệ sinh thái nghiên cứu dược – vật liệu bắt buộc phải đi qua.
InnovaConnect: khi đổi mới sáng tạo cần hơn một phòng thí nghiệm
Chuỗi InnovaConnect về xúc tác hiện đại, tổng hợp hữu cơ, hóa dược và khám phá thuốc được khởi động từ năm 2024 với mục tiêu đưa các nhà khoa học quốc tế tới gần hơn với trường đại học, viện nghiên cứu và doanh nghiệp trong nước trên nền nhu cầu thực tiễn. Chỉ trong hai năm 2024–2025 đã có bảy sự kiện kết nối với hơn 3.000 người tham dự trực tiếp, và năm nay chuỗi chương trình “Thúc đẩy đổi mới sáng tạo trong hóa học và khám phá thuốc” được tổ chức tại Hà Nội, Đà Nẵng và TP.HCM. Theo ban tổ chức, mỗi chương trình là một “điểm chạm” giữa nhà khoa học quốc tế và hệ sinh thái nghiên cứu – doanh nghiệp, mở đường cho hợp tác, dự án chung, trao đổi học thuật và chuyển giao công nghệ. Từ hàng nghìn phân tử trong phòng thí nghiệm đến một ứng viên bước vào thử nghiệm lâm sàng, sự kết nối này chính là lực đẩy để kết quả nghiên cứu không nằm trên giấy mà trở thành ứng dụng y học chạm tới đời sống.
